
中证报中证网讯(记者李梦扬)近日,在第18个国际罕见病日即将来临之际,弗若斯特沙利文与北京病痛挑战公益基金会联合举办的《2025中国罕见病行业趋势观察报告》线下发布会在上海圆满落幕。 据介绍,《报告》旨在回顾梳理中国2024年罕见病领域在政策保障、诊断治疗、特医食品、药物研发、投资并购、发展展望等方面的新进展,概述这一领域在2024年取得的进步以及面对的行业挑战,并对中国罕见病综合服务体系提出展望,为社会各界提供行业全景概览。 中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康,病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥,以及沙利文全球合伙人兼大中华区董事长王昕为发布会开幕并致辞。 王昕表示,罕见病防治事业需要持之以恒的投入。沙利文与病痛挑战基金会的合作已进入第四个年头,持续为罕见病防治事业贡献行业力量。未来,沙利文将继续发挥全球智库优势,与各方伙伴携手,让每一份微光汇聚成照亮生命的星河。 沙利文大中华区执行总监李谦从产业发展角度解读了《报告》。她表示,近年来,全球罕见病药物研发呈现出更加多元化和创新化的趋势。一方面,跨国制药企业纷纷加大对罕见病领域的投入,另一方面,各国政府和监管机构纷纷出台政策,推动加速审评通道建设。2024年,伴随着中国罕见病治疗领域系列政策的推进,不论是创新药还是仿制药,中国企业研发上市的罕见病药品数量均在增加。此外,2024年,中国有约210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段,其中有近38%正处于临床三期阶段。共计涵盖20余种罕见病,包括全身型重症肌无力、帕金森病(青年型、早发型)、系统性硬化、特发性肺纤维化、多发性硬化等,罕见病领域药物研发加速。
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